У Великобританії стартувало найважливіше клінічне випробування, яке повинно підтвердити, що звичайні ліки від кашлю здатні вилікувати хворобу Паркінсона. Ранні дослідження показали, що препарат 50-річної давності може проникати в мозок і виводити токсичні білки, які викликають це важке захворювання.
Про цю дивовижну властивість стало відомо близько десяти років тому, коли дослідники вивчали нові методи лікування хвороби Гоше. Це рідкісне генетичне захворювання викликає дефіцит ферменту, який називається глюкоцереброзидаза (Case). Перевіривши сотні вже схвалених ліків, вчені виявили, що сироп від кашлю під назвою «Амброксол» підвищує активність GCase. Не менш важливим є те, що низький рівень Gcse також пов’язаний з хворобою Паркінсона, оскільки цей фермент виводить токсичні білки з мозку.
До 15% людей з хворобою Паркінсона несуть специфічну мутацію гена, яка знижує вироблення GCase, тому вчені поставили перед собою мету з’ясувати, чи здатний амброксол проникати через гематоенцефалічний бар’єр, який захищає мозок від токсинів, і чи в змозі пацієнти винести високі дози цього препарату.
Друга фаза випробувань показала, що амброксол дійсно безпечно переноситься в досить високих дозах, щоб проникнути в мозок і підвищити рівень GCase. Крім того, цей препарат знижує рівень токсичного білка альфа-синуклеїну у пацієнтів з хворобою Паркінсона і пригнічує рухові порушення.
Після цього необхідність у третій фазі випробувань стала очевидною, і тепер дослідники планують набрати 330 пацієнтів з хворобою Паркінсона, щоб переконатися в ефективності амброксолу. Команда сподівається, що випробування завершаться до 2025 року, і, якщо все пройде успішно, ми нарешті отримаємо дешеве і ефективне ліки від цього важкого захворювання.
